Генная терапия

Cтраница 3

Увы, как только забрезжит свет в конце тоннеля и в генной терапии, интенсивно развивающейся во всех цивилизованных странах, решат проблему эффективной доставки и контроля работы чужеродных генов в организме человека, наши соотечественники и их средства в связи с невозможностью получить помощь на родине двинутся за рубеж. Именно тогда катастрофическое отставание России в генной терапии и нерациональное планирование науки станут особенно очевидными и болезненными. А речь ведь идет о жизни и смерти в буквальном смысле. [31]

Но, прежде чем приступить к лечению болезней и продлению жизни с помощью генной терапии, мы должны выяснить местоположение и функции каждого из 30 000 генов, расположенных вдоль двойной спирали ДНК, которая находится в каждой клетке человека. Для этого нам понадобится разметить, как на карте, точную локализацию каждого гена на всем протяжении хромосомы. Только в 1970 г. генетики научились точно различать отдельные хромосомы внутри клеток человека. До этого хромосомы различали только по величине, а это очень ненадежный способ, ибо размеры хромосом часто непостоянны и в каждой пробе сильно варьируют. [32]

На этот раз реакция была намного жестче - в Великобритании приостановлены все попытки генной терапии иммунных расстройств, в США Комиссия по контролю пищевых продуктов и лекарственных препаратов ( FDA) запретила дальнейшее проведение десятков экспериментов по генной терапии. Да и сами ученые не скрывают своей озабоченности, ибо проблемы возникли именно в том направлении генной терапии, которое до этого считалось одним из самых перспективных и с которым связывали большие надежды. [33]

Вместе с тем следует подчеркнуть, что в настоящее время ни один из существующих методов генной терапии не может считаться достаточно отработанным и надежным Успешные случаи, вызывавшие ажиотаж и энтузиазм общественности, чередовались с трагическими неудачами, за которыми следовали настойчивые призывы прекратить эти опасные эксперименты. Такая ситуация естественна, если учесть, что, например, на клиническую отработку сейчас уже рутинных и широко практикующихся методов пересадки костного мозга и внутренних органов ушло почти четверть века. [34]

После того как обозначены столь радужные перспективы, самое время объяснить читателям, что же такое генная терапия. [35]

В 1990 г. в США двое детей в возрасте 4 и 9 лет были выбраны для генной терапии. В выделенные лимфоциты детей с помощью ре-тровирусного вектора был встроен нормальный ген аденозиндезаминазы и после этого лимфоциты вернули на место. Лечение нужно было повторять каждые 1 - 2 месяца. Через год было отмечено заметное улучшение: дети проявляли иммунный ответ и начали ходить в школу. [36]

Экспертному совету FDA предстоит принять решение о том, как эти неприятные события скажутся на судьбе остальных исследований по генной терапии в США. [37]

Книга представляет собой глубокий, подробный анализ всех имеющихся на сегодняшний день данных по молекулярным механизмам различных заболеваний и методам генной терапии. [38]

Генноинженерная модификация тотипотентных стволовых клеток с их последующей инфузией или трансплантацией пациенту для замещения утраченного типа клеток или генного продукта может стать основным способом генной терапии ex vivo. В качестве примера можно рассмотреть дефект АДА, приводящий к повышению в крови уровня аденозина и дезок-сиаденозина, токсическое действие которых приводит к гибели В - и Т - лимфоцитов и развитию тяжелого иммунодефицита. [39]

В настоящее время продолжает сохраняться значительная неопределенность в отношении учета возможных негативных последствий переноса генетического материала в организм пациента, а также оценки эффективности генной терапии. Поэтому международно признанным является, например, запрет на проведение испытаний методов генной терапии на половых клетках человека. Этим предотвращается передача потенциально неблагоприятных генетических изменений потомкам и их распространение в последующих поколениях. Следует, однако, учесть, что половые клетки не изолированы в организме, так что в принципе сохраняется вероятность воздействия на них векторов генетического материала и при генотерапии сомати-ческцх клеток. [40]

ДНК, производства генетически модифицированных пищевых продуктов, деятельности служб по контролю за распространением трансгенных организмов в окружающей среде, санкционирования разработок и практического применения методов генной терапии, а также проблемы патентования биотехнологических изобретений. [41]

Мировое сообщество специалистов по генной терапии было повергнуто в шок после появившегося в конце 2002 г. сообщения о том, что уже у второго пациента, которого лечили методами генной терапии, обнаружились признаки развивающейся лейкемии. Ученые надеялись, что зарегистрированный за несколько месяцев до этого первый случай окажется печальным исключением. Теперь эти надежды рухнули, и перспективы генной терапии уже не кажутся столь радужными, как прежде, когда с ней связывали надежды на избавление от ряда неизлечимых пока наследственных болезней. [42]

Это очень широкое понятие, содержащее массу аспектов. Генная терапия включает, например, введение определенных генов в определенные ткани или клетки организма человека; получение определенных белков с помощью определенных генов, а затем использование этих белков для лечения человека от определенных болезней; поиск специальных ингибиторов ( блокаторов синтеза) определенных белков различных генов, претерпевших вредные изменения. Генная терапия - это разветвленный комплекс лечебных мероприятий, которые основаны на понимании функции того или иного гена и его роли в возникновении болезни. [44]

Некоторые заболевания, генная терапия которых проходит испытания с 1990 г. [45]

Страницы: 1 2 3 4